Cette technique innovante d’immunothérapie pourra-t-elle sauver ces deux bébés leucémiques ?

Cette quasi-victoire contre le cancer pourrait bien marquer un tournant pour le traitement de la leucémie aigüe lymphoblastique, un cancer qui empêche la moelle osseuse d’assurer la production des cellules sanguines normales. Environ 300 bébés naissent chaque année avec cette pathologie grave. Mais une nouvelle technique apporte un vent d’espoir de guérison à long terme. En effet, deux nourrissons atteints de cette pathologie sont entrés en rémission à long terme grâce à une technique inédite d’immunothérapie, selon l’annonce faite par des chercheurs de l’University College London dans la revue Science Translational Medicine. La presse médicale a souligné la prouesse obtenue car le principe d’immunothérapie généralement utilisé chez les adultes et chez les enfants n’était pas reconnu efficace chez les nourrissons…

Les thérapies cellulaires porteuses d’espoir

Comment agit l’immunothérapie ? La méthode s’appuie sur les lymphocytes T qui jouent un grand rôle dans le fonctionnement du système immunitaire, notamment parce qu’elles sont capables de détruire les cellules cancéreuses. Les chercheurs prélèvent par voie veineuse des lymphocytes T du patient, qui sont ensuite « reprogrammés » génétiquement pour fabriquer un récepteur (CAR) ayant pour cible une protéine sur les cellules tumorales. Puis ces nouveaux lymphocytes, baptisés « CAR-T », sont ré-injectés dans le sang et ont la capacité de débarrasser le patient de cellules tumorales, selon une technologie mise au point par une entreprise de biotechnologie française, Cellectis. Ce procédé fonctionne bien pour traiter différents cancers, notamment la leucémie aigüe lymphoblastique. Sauf chez les nourrissons de moins de 1 an qui n’ont pas encore suffisamment de cellules T, selon les chercheurs londoniens. Alors d’où vient la prouesse dont ont bénéficié les deux nourrissons ayant participé à cette étude ? De la fabrication de lymhocytes T « universels ». En effet, les chercheurs ont utilisé les cellules d’un donneur, les modifiant génétiquement afin de faire disparaître les gènes responsables de la réponse immunitaire face à un corps étranger. Gènes qui auraient été à l’origine du développement de la maladie du greffon contre l’hôte (c’est à dire contre le patient). Bien sûr, les chercheurs ont aussi manipulé les cellules afin qu’elles reconnaissent et détruisent les cellules cancéreuses.

Les deux bébés en bonne voie de guérison ?

Les nourrissons britanniques, âgés de 11 et 16 mois, étaient tous les deux atteints de leucémie et avaient subi des traitements antérieurs qui avaient tous échoué, selon le rapport de l’étude publiée le 25 janvier 2017 dans la revue Science Translational Medicine. Le Dr. Waseem Qasim, médecin et expert en thérapie génique, qui a dirigé les tests, a expliqué que les deux enfants étaient maintenant en rémission. Cependant, l’un des bébés a développé deux mois après l’intervention la maladie du greffon contre l’hôte (c’est à dire le bébé). Mais heureusement, le traitement, rapide, a été efficace.

Une efficacité qui reste à prouver

Bien que la nouvelle ait attiré l’attention des médias en Grande-Bretagne, certains chercheurs déplorent le manque de preuves. En effet, l’équipe de Londres avait également soigné les nourrissons avec la chimiothérapie classique omettant de prouver que la thérapie cellulaire ait été vraiment efficace pour eux.  » Il y a un soupçon d’efficacité, mais aucune preuve « , explique Stephan Grupp, directeur du service d’oncologie et d’immunothérapie à l’Hôpital pour enfants de Philadelphie, qui collabore avec le groupe pharmaceutique Novartis. « Ce serait génial si ça marche, mais ça n’a pas encore été prouvé », ajoute-t-il. Si la rémission complète évolue en guérison dans les cinq ans, cette technique encore expérimentale pourrait être autorisée par les autorités de santé et généralisée. Un espoir formidable pour tous les parents de ces bébés atteints de leucémie aigüe lymphoblastique.

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