Une étude, publiée dans la revue Translational Psychiatry, révèle que des chercheurs français ont entamé des tests dans le but d’établir un traitement pour alléger les troubles autistiques. Cette recherche prend la suite de celle commencée il y a trente ans par Yehezkel Ben-Ari, fondateur et président de la start-up Neurochlore, et directeur de recherche à l’Institut de neurobiologie de la Méditerranée (Inserm). Il avait mis en évidence la forte présence de chlore dans les neurones immatures, que l’on retrouve chez les personnes atteintes d’autisme. Les neurones matures eux, en sont dépourvus.
La bumétanide
L’étude actuelle mise sur les effets de la bumétanide, un produit qui empêche la pénétration du chlore dans les cellules neuronales. Après une première phase d’étude réalisée sur 60 jeunes et des résultats prometteurs publiés en 2012, la deuxième phase se présente ainsi : l’étude est réalisée sur 88 patients de 2 à 18 ans, présentant un large spectre de troubles autistiques et répartis sur 6 centres hospitaliers français. Ils se verront administrer chaque jour, pendant trois mois, deux doses de sirop contenant une concentration de bumétanide variable. Les enfants recevront des doses de bumétanide de 0.5 mg, 1 mg, 2 mg ou un placébo. Les enfants, leurs parents et les chercheurs observant les résultats ne savent pas quel dosage chacun reçoit, dans le but d’optimiser l’efficacité de l’étude.
Des résultats qui semblent concluants, mais à court terme
Pour le moment, l’étude montre que les enfants ayant reçu de la bumétanide ont réellement fait des progrès sur le plan de la communication visuelle. Mais dès l’arrêt du traitement, les troubles autistiques réapparaissent. Une solution qui se présente donc réellement comme un traitement et non comme un remède à l’autisme. La guérison totale ou définitive n’est pas à envisager pour les futurs candidats à ces soins.
Lourds effets secondaires
L’autre élément qui ne permet pas d’envisager la bumétanide comme une solution sur le long terme est la liste de ses effets secondaires. En effet, ce produit est un diurétique, une substance entraînant l’augmentation de la sécrétion d’urine. Il cause également une perte d’appétit, une déshydratation et une hypokaliémie (défaut de potassium dans le plasma sanguin, pouvant causer des troubles du rythme cardiaque). Treize participants ont d’ailleurs quitté l’étude à cause de ces défauts.
Derniers tests pour une commercialisation en 2021…
Un compromis reste encore à trouver, pour équilibrer effets bénéfiques et effets secondaires. Leur quantité augmentant en fonction de la dose administrée, les chercheurs privilégient la dose à 1mg de bumétanide. La start-up Neurochlore espère un dépôt d’autorisation de mise sur le marché fin 2021, selon les résultats de la troisième phase de l’étude, effectuée sur 300 patients pendant un an.
Propos validés par la pédiatre Cyrielle Estevez
